Fis-7 ta' Awwissu, iċ-Ċentru għall-Evalwazzjoni tal-Mediċini (CDE) tal-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi (NMPA) ħabbar li l-injezzjoni ta' PA3-17 ġiet proposta għall-inklużjoni fid-deżinjazzjoni tat-terapija innovattiva, maħsuba għat-trattament ta' pazjenti adulti b'lewkimja/limfoma limfoblastika akuta taċ-ċelluli T rikaduta/refrattorja (r/r T-ALL/LBL).
Fil-preżent, għad hemm ħafna provi kliniċi ta’ teknoloġiji ġodda kontra l-kanċer fiċ-Ċina li qed ifittxu pazjenti. Għal konsultazzjoni dwar drogi u teknoloġiji ġodda, tista’ tikkuntattja lid-Dipartiment Internazzjonali tal-Isptar tal-Onkoloġija tar-Reġjun tan-Nofsinhar ta’ Beijing.
Numru tat-Telefon: 4008803716
ID tal-WeChat: 17801183037
Email:myimmnet@163.com
Pazjenti b'lewkimja/limfoma limfoblastika T rikaduta/refrattorja (r/r T-ALL/LBL) huma klinikament manifestati minn progressjoni mgħaġġla tal-marda, pronjosi ħażina u nuqqas ta' għażliet terapewtiċi. Bħalissa, Nailabine biss ġiet approvata mill-FDA fl-2005 għat-trattament ta' pazjenti T-ALL/LBL li ma rrispondewx għal mill-inqas żewġ reġimi ta' kimoterapija jew rikadu wara t-trattament, b'ORR ta' 31% u CR ta' 23%. Għalhekk, hemm bżonn urġenti li jiġu żviluppati modalitajiet effettivi oħra. Minbarra l-espressjoni tiegħu f'ċelluli T u NK normali u l-ebda espressjoni f'ċelluli oħra tat-tessuti, CD7 huwa espress ħafna f'ċelluli T-ALL/LBL. Għalhekk, CD7 huwa kkunsidrat bħala mira potenzjali għall-iżvilupp ta' terapija CAR-T għal T-ALL/LBL. L-isfida, madankollu, hija li jiġi evitat il-frattriċidju kkawżat mill-espressjoni ta' CD7 f'ċelluli T. Ir-riċerkaturi żviluppaw injezzjoni ta’ ċelluli CAR-T ibbażata fuq nanoantikorpi CD7, imsejħa injezzjoni PA3-17, billi mblukkaw l-espressjoni tal-molekula CD7 fuq il-wiċċ taċ-ċelluli T permezz ta’ imblokkatur tal-espressjoni tal-proteina anti-CD7 (PEBL).
Id-dejta ta' segwitu fit-tul mill-prova klinika tal-Fażi I tal-injezzjoni PA3-17 għat-trattament tal-lewkimja/limfoma limfoblastika akuta taċ-ċelluli T rikaduta/refrattorja (R/R T-ALL/LBL) ġiet ippreżentata fil-konferenza akkademika awtorevoli internazzjonalment EHA 2025.
Mid-19 ta' Frar 2025, total ta' 13-il pazjent kienu rreġistrati (3 pazjenti fil-grupp tad-doża 1, 2, 3, 4 pazjenti fil-grupp RP2D), li kollha rċevew infużjoni waħda ta' injezzjoni PA3-17 u lestew valutazzjoni ta' 28 jum ta' tossiċitajiet li jillimitaw id-doża (DLTs). RP2D ġiet stabbilita f'2×10⁶ CAR-T/kg ibbażata fuq il-farmakokinetika, is-sigurtà u l-effikaċja lil hinn minn din id-doża. Ma seħħew l-ebda DLTs u d-doża massima tollerata (MTD) ma ntlaħqitx. L-inċidenza tas-sindromu tar-rilaxx taċ-ċitokini (CRS) kienet ta' 84.6% (G3:23.1%, l-ebda G4), filwaqt li s-sindromu ta' newrotossiċità assoċjat maċ-ċelluli effettur immuni (ICANS) kienet limitata għal G1-2 (15.4%). Id-dejta tal-effikaċja wriet li l-aħjar rata ta’ rispons oġġettiv (ORR) kienet ta’ 84.6% (11/13) u 76.9% (10/13) kisbu remissjoni kompleta/remissjoni kompleta b’irkupru mhux komplut tal-għadd (CR/CRi). Ta’ min jinnota li 69.2% (9/13, 8 pazjenti CR) żammew ir-rispons wara 3 xhur, b’50.0% (4/8) żammew CR >15-il xahar wara l-infużjoni mingħajr trapjant sussegwenti taċ-ċelluli staminali (SCT), u tnejn minnhom xorta kellhom ċelluli CAR-T li setgħu jiġu skoperti wara 21 xahar. Ta’ min jinnota li pazjent li kien ġie ttrattat minn qabel b’mod qawwi [Trapjant preċedenti ta’ Ċelluli Staminali Ematopojetiċi (HSCT), marda kbira >7cm] kiseb CR sal-jum 28 u t-tieni HSCT wara 6 xhur.
L-injezzjoni ta' PA3-17 uriet tollerabilità tajba, attività klinika profonda u sostnuta f'pazjenti b'r/r T-ALL/LBL ittrattati minn qabel b'mod qawwi, b'50% tal-pazjenti b'CR li baqgħu sopravivenza jew/u ħielsa mill-progressjoni wara sena.
Fil-preżent, għad hemm ħafna provi kliniċi ta’ teknoloġiji ġodda kontra l-kanċer fiċ-Ċina li qed ifittxu pazjenti. Għal konsultazzjoni dwar drogi u teknoloġiji ġodda, tista’ tikkuntattja lid-Dipartiment Internazzjonali tal-Isptar tal-Onkoloġija tar-Reġjun tan-Nofsinhar ta’ Beijing.
Numru tat-Telefon: 4008803716
ID tal-WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Ħin tal-posta: 13 ta' Awwissu 2025