Fil-11 ta' Ottubru, 2024, l-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi taċ-Ċina (NMPA) approvat applikazzjoni għal Mediċina Ġdida Investigattiva (IND) għalInaticabtagene Autoleucel (Injezzjoni CNCT19), terapija taċ-ċelluli T tar-riċettur tal-antiġen kimeriku awtologu (CAR) immirata lejn CD19, biex tikkura t-tromboċitopenja immuni ta' lupus eritematosu sistemiku (SLE – ITP). Din hija l-ewwel IND ta' Inaticabtagene Autoleucel approvata għal mard awtoimmuni fiċ-Ċina.
Inaticabtagene Autoleucel huwa prodott ta' terapija taċ-ċelluli CD19 CAR-T, ikkaratterizzat minn CD19 scFv (HI19a) uniku u proċessi ta' manifattura avvanzati. Inaticabtagene Autoleucel huwa l-ewwel prodott CAR-T proprjetarju mmirat lejn CD19 imkabbar lokalment fiċ-Ċina, u l-ewwel prodott ta' terapija taċ-ċelluli CAR-T kummerċjalizzat għal B-ALL fiċ-Ċina. Inaticabtagene Autoleucel qed tespandi l-applikazzjoni tagħha għal diversi indikazzjonijiet, inkluż r/r B-ALL fl-adulti, r/r DLBCL, r/r B-ALL pedjatrika u adolexxenti, u diversi mard awtoimmuni. L-Applikazzjoni tagħha għal Mediċina Ġdida (NDA) għat-trattament ta' Limfoma taċ-Ċelluli B Kbar Riċeduta jew Refrattorja ġiet aċċettata mill-NMPA f'Settembru 2024.
L-SLE hija marda awtoimmuni sistemika, li ġeneralment twassal għal ħsara f'diversi organi. Ċelloli B anormali u awtoantikorpi għandhom rwol kritiku fil-patoġenesi tal-SLE. L-SLE tista' tikkawża qerda eċċessiva tal-plejtlits, jiġifieri SLE-ITP. L-SLE-ITP isseħħ f'madwar 16% tal-pazjenti Ċiniżi bl-SLE, il-biċċa l-kbira tal-pazjenti bl-SLE-ITP jirrispondu ħażin ħafna għal sterojdi, immunoinibituri, u drogi bijoloġiċi, u spiss isofru minn riskju kbir ta' fsada fl-organi, filwaqt li s-sopravivenza fit-tul tagħhom hija pjuttost fqira.
F'Lulju ta' din is-sena, ir-rivista prestiġjuża "The New England Journal of Medicine"ippubblika studju “Ċelloli T CAR anti-CD19 fit-tromboċitopenja immuni refrattorja tal-SLE,” ko-awtur tal-Professur Zeng Xiaofeng u l-Professur Li Mengtao mid-Dipartiment tar-Rewmatoloġija u l-Professur Zhou Daobin mid-Dipartiment tal-Ematoloġija tal-Isptar tal-Kulleġġ Mediku tal-Unjoni ta’ Peking. L-istudju wera l-effikaċja u s-sigurtà fit-tul ta’ Inaticabtagene Autoleucel fit-trattament tal-SLE-ITP, u enfasizza l-potenzjal enormi tat-terapija taċ-ċelluli CAR-T.
Mara ta’ 38 sena rċeviet dijanjosi ta’ SLE fl-2014 u ppreżentat proteinurja riversibbli u artrite u tromboċitopenja persistenti. Kura preċedenti b’glukokortikojdi f’doża għolja (pulses ta’ methylprednisolone), hydroxychloroquine, immunoglobulina ġol-vini, tacrolimus, cyclosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, u trombopoietin uman rikombinanti ma taffiex it-tromboċitopenja. L-għadd tal-plejtlits inżamm minn 10,000 sa 20,000 kull millimetru kubu u eventwalment niżel taħt l-10,000 kull millimetru kubu f’Lulju 2023.
Dak iż-żmien, hija ppreżentat purpura u ekkimożi fuq riġlejha, folji tad-demm fil-ħalq, u fsada ġinġivali. It-test tal-mudullun tagħha wera mijeloproliferazzjoni attiva u indeboliment tal-maturazzjoni tal-megakarjoċiti. Ingħataw biss doża baxxa ta’ prednisone (5 mg kuljum) u hydroxychloroquine (0.2 g kuljum) fix-xahar ta’ qabel l-infużjoni taċ-ċelluli CAR T. Lewkafereżi awtologa friska ntużat biex tipproduċi inati-cel. Ingħataw total ta’ 500,000 ċellula CD19 CAR T għal kull kilogramma ta’ piż tal-ġisem wara li l-pazjenta kienet għaddiet minn kimoterapija limfodeplettiva b’fludarabine (b’doża ta’ 25 mg għal kull metru kwadru ta’ erja tal-wiċċ tal-ġisem) kuljum fil-jiem -5, -4, u -3 u cyclophosphamide (b’doża ta’ 250 mg għal kull metru kwadru) fil-jiem -5 u -4 qabel it-terapija taċ-ċelluli CAR T.
Wara l-Injezzjoni ta' Inaticabtagene Autoleucel, l-għadd tal-plejtlits tal-pazjent kompla jiżdied, u nkiseb rispons kliniku komplut, u l-glukokortikojdi u l-immunosuppressanti kollha twaqqfu. Fil-preżent, il-pazjent bażikament irritorna għal ħajja normali.
Fil-preżent, hemm ħafna provi kliniċi oħra ta' CAR-T fiċ-Ċina, u qed ifittxu pazjenti. Għal konsultazzjoni dwar drogi u teknoloġiji ġodda, tista' tikkuntattja lid-Dipartiment Internazzjonali tal-Isptar tal-Onkoloġija tar-Reġjun tan-Nofsinhar ta' Beijing.
Numru tat-Telefon：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERENZI
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Ħin tal-posta: 08 ta' Novembru 2024